国内患者は300人の超希少疾患「採算取れない薬」の開発を実現させた患者の思い

診断から20年、「遠位型ミオパチー」の治療薬が世界で初めて承認へ

  •  指定難病「遠位型ミオパチー」の患者会代表の織田友理子さん=2023年8月、厚労省
  •  織田友理子さん(右)と洋一さん=2023年12月10日、東京都(織田さん提供)
  •  国立精神・神経医療研究センターの西野一三部長(本人提供)
  •  東北大の青木正志教授(本人提供)
  •  厚生労働省に署名を提出する患者会のメンバー=2014年6月26日、厚労省(織田さん提供)

 手足など体の末端の筋力がだんだん落ちてくる難病「遠位型ミオパチー」。織田友理子さん(43)は22歳の学生のころ、筋疾患の中でも患者数が極めて少ないタイプと診断された。国内推計患者は300人ほど。研究...

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